一个QALY值多少钱，为什么PBS没有公开的固定成本效益门槛？

Geoffrey Chen

《当数字开始做决定》· 第四季“无法直接定价的东西”· 第二篇

一、一种有效的新药，为什么仍可能得不到补贴

设想一种新药比现有治疗更贵，每名患者平均多花6万澳元，却能增加约一个质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Year, QALY）。它已经通过安全性、质量和疗效的监管要求，但厂商申请将它列入Pharmaceutical Benefits Scheme（PBS）时，仍要回答另一个问题：与现有治疗相比，这一额外健康收益是否值得由公共药物预算承担？

这不是判断药物“有没有用”，而是判断怎样使用共同资源。澳洲法律要求Pharmaceutical Benefits Advisory Committee（PBAC）评估临床效果、安全性和成本效益；政府不能在没有PBAC正面建议的情况下把一种新药列入PBS。PBAC可以建议限制适用人群、剂量、重复处方或继续治疗条件，随后政府还会与厂商谈价格和财务安排。

如果把6万澳元除以一个QALY，得到每增加一个QALY的增量成本。很多人会因此寻找一条隐藏的线：低于多少就补贴，高于多少就拒绝？然而澳洲没有公布一个对所有药物一律适用的固定QALY价格。2008年的一份PBS官方材料已经明确说，PBAC没有单一的最大增量成本效果比（ICER）门槛；它当时引用的经验只显示，约3万澳元/QALY的药物比超过7万澳元/QALY的药物更可能获建议。那是一项历史描述，不是2026年的法定价目表。

门槛不公开或不存在，是否意味着决定任意？答案取决于我们能否看清QALY保存了什么，又遗漏了什么。

二、QALY把寿命与健康状态压进同一单位

一个QALY通常表示在“完全健康”状态生活一年。若某种健康状态的效用权重是0.5，在该状态生活两年便计作约一个QALY。药物可以通过延长寿命、改善生活质量或两者共同增加QALY。经济评价比较新药与主要替代治疗的额外成本和额外QALY：

ICER = 增量成本 ÷ 增量QALY

PBAC指南偏好在适当情况下使用成本效用分析。这样，延寿药、止痛药和改善日常功能的治疗，至少可以在同一公共预算中比较。指南同时要求说明临床试验如何被转换为模型：采用哪些健康状态、转移概率、时间范围和效用权重，怎样把试验人群推到澳洲实际患者，以及未来成本和结果如何贴现。其现行公开指南的基础分析要求对超过一年的成本和健康结果使用每年5%的统一贴现率，并用3.5%和0%做敏感性分析。

QALY的优点正是压缩。没有共同单位，预算可能只奖励容易计数的生存期，忽略疼痛、活动能力和生活质量；也可能被药品的绝对价格吓住，而看不见它节省的住院和其他照护成本。

它的缺点也来自压缩。一个效用权重怎样取得？由一般公众还是患者评价？短期严重痛苦与长期轻度限制如何比较？罕见病的小型试验能否可靠推算终身收益？照护者、家庭、教育和工作影响通常不在医疗系统基础视角内，只能作为补充分析。PBAC指南甚至明确指出，单一货币成本效益分析无法涵盖委员会需要考虑的全部因素。

三、没有固定门槛，不表示数字没有权力

若ICER越高，意味着为同样的额外健康收益需要付出更多资源，获推荐一般更困难。但PBAC还会考虑证据确定性、疾病严重程度、未满足需要、替代治疗、患者群规模、预算影响、药物毒性以及限制条件能否把药物用在真正受益者身上。

同样是6万澳元/QALY，一种药可能有大型直接比较试验，效果稳定且能减少住院；另一种药可能依靠短期替代终点外推十年。两个点估计相同，可信程度不同。若用固定门槛自动批准两者，制度会假装不确定性不存在；若自动拒绝所有高于门槛的药，又可能无法回应罕见病、末期疾病或没有替代治疗的情形。

不设置单一硬线因此有合理理由。它保留专业判断和价格谈判空间：PBAC可以暂缓等待更多资料、建议缩小适用范围，或在较低价格下认为药物可接受。政府与厂商的风险分担安排也可以处理实际用量或效果的不确定性。

问题在于，弹性若没有足够理由，就会成为不可见门槛。患者可能只知道“成本效益不足”，却不知道结果对药价、效用权重、治疗期限或证据质量有多敏感。厂商掌握模型与商业资料，公众只能看见经过删节的区间。PBAC Public Summary Documents会公开理由，并把ICER/QALY以区间而非精确值呈现；保护商业机密可以帮助政府谈到更低价格，却也限制了外部审查。

四、QALY两边的人，未必只差健康收益

QALY常被批评会不利于残障者。若“完全健康”被设为1，长期残障状态的效用较低，一个只延长寿命而不改变基础状态的治疗，可能获得较少QALY。若机械使用，制度仿佛在说残障者的一年生命价值较低。

必须更准确地区分两件事。QALY试图比较治疗造成的健康改变，并不应成为对一个人整体生命价值的判断。残障者可能从保持生命、避免进一步退化、增强自主或减轻照护负担中获得重要收益，而某些通用测量工具不能充分捕捉。若模型将“有残障的生活”与“没有价值的生活”混为一谈，那是效用测量和用途的错误，不是患者价值的事实。

年龄也会影响累计QALY：剩余寿命越长，长期收益通常越大。这可以反映治疗确实产生更多健康年，却不能单独回答代际公平。罕见病又面临另一困境：研发与供药的固定成本分摊到少数患者，ICER往往较高；对每位患者的需要却不因此较小。

因此，门槛两边的差别不只是“便宜”与“昂贵”。一边可能拥有更成熟的证据、更大的试验人群和更清晰的效用工具；另一边可能承担知识稀缺带来的加价。若制度把证据匮乏全部转化为患者失去机会，就会把疾病罕见本身变成双重不利。

五、数字怎样反过来改变药物与病人

一旦QALY进入补贴决定，厂商会围绕它设计试验、选择比较药和提出价格。临床上重要但不容易进入效用量表的结果，可能得不到同等重视。PBS限制又会影响医生怎样记录疾病、患者何时开始或继续治疗。指标不再只是测量健康，它开始塑造什么被当成可证明的健康收益。

这并非必然是坏事。要求与现有治疗直接比较，可以减少只有安慰剂对照却不能说明真实替代价值的申请；要求模型透明和敏感性分析，可以暴露依赖脆弱假设的价格。真正的风险是把“模型需要的证据”误作“患者全部重要结果”。

PBAC因此需要同时保留分解视图：额外生存、症状、功能、不良反应、患者报告结果、照护影响和预算影响不能在汇总成一个ICER以后消失。聚合数字应帮助比较，不应取消其组成部分。

六、解释、复核与重新提交

药物未获建议并不总是永久拒绝。PBAC可以拒绝、暂缓或要求重新提交；厂商可以降低价格、改变限制、补充试验和修正模型。公开摘要应说明主要临床和经济理由。对于患者个人，PBS能否补贴与医生能否在其他安排下开药也不是同一个问题，但现实中价格可能使“法律上可获得”变成“事实上不可获得”。

有效纠错不能只允许厂商重算。患者组织和临床专家需要有机会指出效用工具遗漏的结果、疾病自然史的不确定性和真实治疗负担。模型预测还应与上市后的用量、疗效和安全数据比较；如果实际结果偏离，应调整价格、限制或继续资助条件。

透明也不是公开所有商业数字这么简单。制度可以在保密价格谈判与公共理由之间建立分层：不泄露合同细节，仍说明采用的比较药、ICER区间、主要不确定性、情境分析和促使结论改变的条件。公众至少应知道决定依靠什么，而不是只收到“物有所值／不物有所值”的标签。

七、维成论：一个QALY不是健康本身

从维成论看，QALY在身体经验、患者偏好、量表设计、临床试验、经济模型和公共预算的关系中形成。它没有发现一种预先存在的“健康原子”，而是为了使不同治疗进入共同决定，制造一个可运作的结构。

这是一种Delegated Knowing。没有任何一名委员能亲自经历所有疾病，也没有任何患者掌握整个PBS预算；QALY让分散知识被保存、比较和调用。但当输出获得权威时，制度仍不能假装它理解了每一种生活。一个模型能够计算“0.72”，不等于它知道失去说话能力、独立洗澡或与家人相处对某人的意义。

Commitment as the Human Remainder要求PBAC和政府承担剩余判断：为什么这一证据足以支持这一限制，为什么公共预算应承担或不承担这种价格，以及哪些价值不能被QALY完全表达。没有固定门槛使这份人类责任更重，而不是更轻。

结论：不要建立自动药价线，要建立可解释的判断区间

我的判断是，澳洲不应把每QALY固定为一个公开、自动执行的价格。疾病严重性、证据质量、替代治疗、患者规模和未捕捉结果差异太大，硬线会制造虚假公平。但“不设硬线”不能成为模糊决定的许可证。

PBAC应继续使用QALY与ICER作为核心比较工具，同时更清楚地公开区间、主要假设、分组影响、补充患者结果和结论改变条件。越接近委员会实际可接受范围，越应允许价格谈判、补充证据和条件性资助，而不是把一个不稳定点估计写成最终事实。

QALY可以帮助公共制度问：花同样资源，能产生多少健康收益？它不能独自回答：谁的生活值得被共同承担。后一个问题必须由能够说明理由、接受复核并根据现实结果修正的公共机构作出。

主要资料

了解 Geoffrey Chen 的更多信息

订阅后即可通过电子邮件收到最新文章。